Слепоту из-за редкой патологии вылечили редактированием генов в США

Особую разработку в области редактирования генов CRISPR первыми в мире использовали американские специалисты. Методику применили для лечения слепоты, передает сайт Tengrinews.kz со ссылкой на Science.

В научном исследовании Орегонского университета здравоохранения и науки Марка Пеннези в области офтальмологии говорится о применении CRISPR в лечении шесть добровольцев с амаврозом Лебера - редким врожденным генетическим заболеванием сетчатки глаза. Сообщается, что у двоих из них зрение значительно улучшилось: они стали лучше различать цвета, реагировать на свет и теперь могут передвигаться без посторонней помощи.

Отмечается, что амавроз Лебера (LCA) это изменение генов, при котором дефекты светочувствительных фоторецепторных клеток сетчатки приводят к практически полной слепоте. К зрелому возрасту пациенты с этим заболеванием могут видеть только тусклые, нечеткие очертания фигур, находящихся прямо перед ними, кроме того их глаза все время двигаются в разные стороны.

Обычно, чтобы отредактировать ген, ученые извлекают материал, проводят манипуляции и возвращают его в тело человека, однако это не возможно в случае с сетчаткой. Поэтому специалистам пришлось делать инъекцию добровольцам непосредственно в сами глаза.

Результаты поразили ученых, уже через месяц после процедуры один из пациентов, 43-летний Майкл Калберер, впервые за много лет смог увидеть цвета.

Другая пациентка, 55-летняя Карлин Найт, теперь способна различать дверные проемы, ориентироваться в пространстве и даже самостоятельно передвигаться, не подвергая свою жизнь опасности.

Недавно я уронила вилку на пол. Я наклонилась, чтобы поднять ее, и просто увидела, где она. Это очень круто, - делится новыми впечатлениями Найт.

Благодаря новай методике у людей, страдающих серьезными генетическими заболеваниями, появилась надежда.

Ученые намерены продолжить исследования в этой области, но уже с большим количеством добровольцев.