Мир Генная терапия против глухоты: шведские ученые совершили прорыв
Исследователи из Каролинского института разработали инновационный метод лечения, который помог обратить потерю слуха всего за несколько недель
Речь идет о пациентах с генетической глухотой, вызванной мутацией в гене OTOF, ответственном за выработку белка отоферлина, необходимого для передачи звука от уха к мозгу, пишет сайт МИР24.
Для доставки здоровой копии гена ученые использовали синтетическую версию аденоассоциированного вируса. Одной инъекции во внутреннее ухо оказалось достаточно — спустя полгода слух улучшился у всех участников. Средний уровень слышимого звука снизился с 106 до 52 децибел.
Наиболее выраженный эффект наблюдался у детей от пяти до восьми лет. Например, у семилетней девочки слух почти полностью восстановился за четыре месяца. Однако положительные изменения зафиксированы и у взрослых.
Побочные эффекты оказались минимальными: в основном — кратковременное снижение уровня нейтрофилов (белых кровяных телец). Спустя 12 месяцев серьезных осложнений у пациентов не выявлено.
Ученые подчеркивают, что это только начало. В перспективе они планируют лечить и другие формы генетической глухоты, связанные с мутациями GJB2 и TMC1 — хотя те и сложнее поддаются терапии. Однако результаты на животных внушают оптимизм.